FDA释放关键信号，创新药研发最大成本环节开启AI重构，中国创新药迎来DeepSeek时刻

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中国创新药产业凭借人才红利和成本优势，在多个疾病领域和新兴模态中已超越美国。但海外临床成本高昂，传统制药模式的长周期高成本高失败率难题并未破解。今年4月，FDA接连宣布NAMs替代动物试验的里程碑进展和实时临床试验推进计划，标志着AI制药正从概念叙事进入应用落地阶段。当AI从早期发现工具升级为覆盖研发全链条的端到端体系，中国创新药产业有望迎来真正的“DeepSeek”时刻。核心公司：百普赛斯、英矽智能、剂泰科技、晶泰控股。

1）药物发现环节，AI已从探索期进入验证期

靶点发现是药物发现的核心难题。人类基因组约含两万个蛋白编码基因，其中约4500个具备潜在成药性，但已获批药物作用的独立靶点仅716个。传统方法依赖文献和动物模型，数据彼此割裂。AI可整合基因组、转录组、蛋白组等多维数据，建立高维度特征空间，将靶点发现从单点任务转变为系统工程。

以英矽智能PandaOmics平台为例，其模型平均靶点富集倍数是随机排序的15倍，成功筛选出MMP、KDR等已知靶点及HCK、TNIK等全新靶点。英矽智能Pharma.AI平台已发现29条管线，研发周期缩短过半，成本从数千万美元级降至百万美元级。

英矽智能全球首款FIC抗纤维化小分子TNIK抑制剂Rentosertib已完成Ⅱa期临床，安全性与耐受性良好，疗效呈剂量依赖性，FVC等关键指标明显改善，打破了市场对AI能否真正成药的长期质疑。该药物已推进至Ⅲ期临床，意味着AI药物发现已完成从“探索期”到“验证期”的关键跨越。

2）临床前环节，NAMs已形成中美监管共识

临床前评价是决定候选化合物能否进入临床的关键环节，传统上高度依赖动物试验。4月20日，FDA宣布圆满达成《减少临床前动物实验路线图》首年度核心目标；5月7日，中国中检院正式成立NAMs创新方法评价中心。中美官方机构相继出台政策，标志着临床前评价体系正从动物试验全面向NAMs体系转型。

NAMs技术分为三大类：干细胞是基础，类器官是核心，AI是关键加速器。人多功能干细胞可从根源解决动物模型的物种差异问题；类器官通过多细胞自组装形成三维结构，能高度复刻人类原生器官的结构与功能。在此基础上，AI计算模型通过多组学数据挖掘药物敏感性决定因素，再经类器官实验验证与迭代优化，可将类器官升级为连接患者生物学与预测性推理的决策支持平台。

除NAMs外，AI还在晶型预测和递送优化方向形成落地应用。晶泰科技Xtalgazer平台通过AI驱动实验设计，结合自动化平台全天候执行，在更短周期内完成更完备的结晶研究。剂泰科技NanoForge是全球首个AI驱动纳米递送平台，拥有千万级LNP脂质库，打造了AiRNA、AiLNP和AiTEM三大解决方案。

3）临床开发环节，FDA释放变革信号

I至III期临床试验消耗总研发成本近七成，耗时多年，是失败率最高、最昂贵的环节，也是AI最具重构价值的领域。值得注意的是，约三至四成的临床失败可归咎于试验设计缺陷，包括适应症选择不当、终点设计不合理、入组人群偏差和剂量优化不足。这类关键早期决策失误，往往经历数年、超亿美元投入后才显露问题。

当前AI在临床阶段的作用偏向于数据整合和患者管理，真正价值被限制。但AI的潜力在于：新药研发并不缺数据，缺的是将高度分散、复杂、异构的全球数据转化为可理解、可比较、可追溯的决策依据。AI负责呈现全球证据，交给专家与监管做出最终判断，二者协同才真正提升新药研发成功率。

FDA已宣布推进实时临床试验实施计划，阿斯利康和安进已成功启动RTCT概念验证试验，技术框架可行性得到证实。这意味着沿用六十年的临床试验模式开始迎来实质性变革。临床开发作为研发中成本占比最高的环节，有望率先受益于AI重构。

相关公司：

剂泰科技、英矽智能、晶泰控股、金斯瑞生物科技、百普赛斯。

研报来源：东方证券，伍云飞，S0860524020001，AI重构创新药研发底座。2026年8月10日